德国研究者Einsele等报告，后线治疗来那度胺难治性多发性骨髓瘤患者时，西达基奥仑赛（ciltacabtagene autoleucel, cilta-cel）单药对比标准方案显著改善了总生存和患者报告的测量指标。因此，一线复发后，复发或难治性多发性骨髓瘤患者应该尽早使用西达基奥仑赛。[Lancet Oncol. 2026年1月7日在线版]

CARTITUDE-4是一项开放标签的、多中心、随机Ⅲ期临床试验，于2020年7月10日至2021年11月17日在美国、欧洲、亚洲和澳大利亚的81个医院纳入相关患者，等比分予西达基奥仑赛单药方案（桥接疗法后，西达基奥仑赛的剂量为0.75×10⁶个CAR T细胞/kg；208例）或标准方案（泊马度胺、硼替佐米、地塞米松方案或达雷妥尤单抗、泊马度胺、地塞米松方案；211例）。

入组条件：患者年龄>18岁；患有来那度胺难治性的多发性骨髓瘤；接受过1~3种方案的治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物；ECOG PS评分为0分或1分。分层因素包括医生选择的方案（泊马度胺、硼替佐米、地塞米松方案 vs. 达雷妥尤单抗、泊马度胺、地塞米松方案）、国际分期系统的分期和既往治疗线数。主要终点为无进展生存期（PFS）。

前期结果显示，单次西达基奥仑赛输注显著延长了来那度胺难治性多发性骨髓瘤患者的PFS。

意向治疗人群中预设的第二次期中分析显示，中位随访33.6个月（IQR：20.3~35.0个月）时，西达基奥仑赛组和标准方案组患者的中位PFS分别为未达到（95%CI 34.5个月~未达到）和11.8个月（95%CI 9.7~14.0个月；HR=0.29，95%CI 0.22~0.39），中位总生存期分别为未达到（95%CI不可评估）和未达到（95%CI 37.7个月~未达到；HR=0.55，95%CI 0.39~0.79，P=0.0009）。

西达基奥仑赛组和标准方案组最大的3级治疗中出现的不良事件分别有30例次（14%）和77例次（37%），其中最常见的分别为贫血（72例次，35%）和中性粒细胞减少症（59例次，28%）；最大的4级治疗中出现的不良事件分别有156例次（75%）和116例次（56%），其中最常见的为中性粒细胞减少症（152例次，73%；112例次，54%）。两组各有98例次（47%）重度的治疗中出现的不良事件。在安全性分析中，西达基奥仑赛组死亡50例（24%），其中6例（3%，4例死于感染）死于治疗相关不良事件；标准方案组死亡82例（39%），其中5例（2%，均死于感染）死于治疗相关不良事件。 （编译 魏强）