重要临床研究结果有助改变肿瘤治疗费用
2015年ASCO会议上,基于2014年研究数据、针对贝伐珠单抗和西妥昔单抗的治疗成本分析结果显示,西妥昔单抗的治疗成本高出4万美元,故对晚期结直肠癌分子靶向药物的选择引发新的讨论。(摘要号 6504)
2014年ASCO会议上,CALGB/SWOG 80405研究结果证实了化疗联合贝伐珠单抗或西妥昔单抗在晚期转移性结直肠癌治疗中的作用。1137例KRAS野生型的晚期结直肠癌患者被入组,一线使用西妥昔单抗(首剂400 mg/m2,随后250 mg/m2,1周1次)联合FOLFIRI方案或FOLFOX方案,对比贝伐珠单抗(5 mg/kg,两周1次)联合FOLFIRI方案或FOLFOX方案;上述两种方案均可将患者总生存期延长至30个月;而此前临床研究报道的结果大多为24个月。
斯隆-凯特林癌症中心Peter B. Bach博士提出质疑,在治疗效果和生活质量相似的前提下,两种药物价格却相差近一半。这也提示临床选择分子靶向药物不仅应根据临床证据和经验,也应考虑其他因素。
Dana-Farber癌症研究所Deborah Schrag报道,这两种靶向治疗的效果和患者生活质量相似,但所需费用相差甚远。贝伐珠单抗或西妥昔单抗治疗8周的平均直接成本分别为9324美元和20 856美元。费用差异除受药物价格影响外,可能还受药物相关不良事件和住院率等其他因素影响。
研究者分析认为,这两种分子靶向药物相关不良事件不同,但均可导致极少数患者发生严重甚至致死性不良事件,如贝伐珠单抗的血栓性事件和西妥昔单抗的间质性肺病等,故该项研究还着重分析了费用明细,包括住院或重症监护天数等,以分析成本效益和成本效用等。
CALGB/SWOG 80405研究结果显示,两种分子靶向治疗药物组间的生存数据或生活质量并无差异,两组间的化疗、住院以及急救成本也相当。但经济学分析提示治疗总费用差异较大,贝伐珠单抗组和西妥昔单抗组分别为66 075美元与105 339美元,成本差值为39 264美元,主要还是由于贝伐珠单抗和西妥昔单抗的价格差异。
西妥昔单抗价格双倍于贝伐珠单抗,直接导致治疗费用相差近4万美元。研究者指出,因二者的生存数据和生活质量相似,但贝伐珠单抗成本较低,故认为将其作为一线治疗药物较合适。研究者同时强调,如西妥昔单抗价格下降40%,分子靶向药物的选择将更加中立,尤其在西妥昔单抗的专利保护期过后。
(编译 瞿晴 审校 张俊)
上海交通大学医学院附属瑞金医院 张俊教授述评:
疗效、安全性、生活质量、操作便利和效价比是考量抗肿瘤治疗方案合理性的主要因素。分子靶向治疗药物不断涌现的优势是延长了患者生存,但不断飙升的药价也不断加重社会和家庭负担。“在合适的时间、给合适的患者用到合适的药物”,精准医疗理念的适时提出,可能也蕴含着一定的经济背景与社会需求。
基于治疗目标、适当的分子标志物,在治疗过程中的生物学应答和生物学行为的动态分析,治疗费用与获益生存年的关系等,可能是除了遵循临床研究证据和指南外,肿瘤学临床决策中需要考虑的关键因素。