法国研究者Sophie Park等报告，无5q缺失的低危骨髓增生异常综合征（MDS）患者接受红细胞生成刺激剂（ESA）治疗失败后，如去甲基化药物和来那度胺等常用的二线治疗方案均未能显著改善总生存期。ESA初始治疗失败与急性髓系白血病（AML）的高风险转化相关。（J Clin Oncol. 2017年3月28日在线版）

经ESA治疗后，大部分无5q缺失的低危MDS患者约有50%的缓解率。在一些国家，ESA治疗失败后会采用二线治疗药物，包括去甲基化药物（HMA）、来那度胺（LEN）和一些临床试验药物，但并不清楚这些药物对疾病进展和总生存期（OS）的影响。该项大型、国际、多中心研究入组1698例无5q缺失、采用ESA治疗的低危MDS患者，回顾性分析了ESA治疗失败后二线治疗方案的疗效。

结果显示，患者对ESA的红系缓解率为61.5%，缓解持续的中位时间为17个月。1147例ESA治疗失败的患者中，653例为初始失败，494例缓解一次后复发。ESA治疗初始失败与AML的高风险转化相关，该治疗并未转化为OS的获益。450例（39%）患者接受了二线治疗，194例接受了HMA，148例接受了LEN，108例接受了其他治疗（MISC）；而697例仅接受红细胞输注治疗。接受HMA、LEN和MISC治疗患者的5年AML累积发生率分别为20.3%、20.3%和11.3%（P=0.05），这些患者的5年OS率分别为36.5%、41.7%和51%（P=0.21）。在一个结合了年龄、性别、修订的国际预后评分系统评分和ESA治疗失败后疾病进展的多因素分析中，这三个亚组患者的OS无显著性差异。

（编译 程焕臣 审校 邱林）