近日，FDA加速批准阿斯利康公司Acalabrutinib(Calquencev)治疗已接受过一种治疗方案的套细胞淋巴瘤(MCL)患者。Acalabrutinib是一种Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，此前已获FDA授予的优先审评资格、突破性疗法认定和孤儿药资格。(自FDA网站)

MCL是一种罕见且生长快速的非霍奇金淋巴瘤(NHL)。根据美国国立癌症研究所(NCI)统计数据，MCL占美国所有NHL病例的3%~10%，诊断时往往已扩散至淋巴结或骨髓等器官。

Acalabrutinib能阻断淋巴瘤细胞用于增殖和扩散所需的酶。在一项124例MCL患者的单臂临床试验中，81%的患者对Acalabrutinib治疗后获得缓解，其中40%完全缓解，41%部分缓解。FDA基于这一突出的疗效数据，加速批准了该药物上市。

FDA药物评估与研究中心Richard Pazdur指出，对此前接受治疗而未获缓解或疾病复发的MCL患者，Acalabrutinib提供了一种新的治疗选择。

ACE-LY-004 MCL研究的主要研究者、美国MD Anderson癌症中心Michael L. Wang教授指出，Acalabrutinib的加速批准为MCL患者带来了福音，MCL是侵袭性较强的血液系统恶性肿瘤，诊断时一般较晚期，有较高的复发率。研究结果显示，Acalabrutinib带来比较高的总缓解率之外，40%的完全缓解率彰显了Acalabrutinib造福MCL患者的潜力。

ACE-LY-004研究是一项Ⅱ期开放标签、单臂临床试验，入组124例复发或难治MCL患者。研究发现，Acalabrutinib治疗最常见的不良反应为贫血(46%)、血小板减少(44%)、头痛(39%)、中性粒细胞减少(36%)、腹泻(31%)、疲劳(28%)、肌肉痛(21%)、瘀斑(21%)。因不良反应减量或中断治疗率为1.6%~6.5%。血液系统不良反应中出血风险要引起重视，手术前后3~7天不宜接受该药治疗。另外还有感染和第二原发肿瘤(最常见为皮肤癌)等不良反应。

该研究结果将在近期召开的学术会议上进行报告，这是公布的第一项Acalabrutinib临床试验，该药用于其他血液系统肿瘤和实体瘤的临床试验都在进行中。名为ACE-LY-308的Ⅲ临床试验也在进行中，该研究探讨的是该药联合苯达莫司汀+利妥昔单抗用于MCL一线治疗的疗效。

(编译 王若溪)