法国波尔多大学医院血液科Pigneux等报告的一项Ⅲ期前瞻性临床试验(LAM-SA 2007试验)显示，对于无不良细胞遗传学特征的老年急性髓系白血病(AML)患者，洛莫司汀联合标准化疗可显著改善预后。(J Clin Oncol. 2018年9月27日在线版 doi: 10.1200/JCO.2018.78.7366)

老年AML患者的预后往往欠佳，为尝试改善这类患者的预后，该试验纳入≥60岁的、可耐受大剂量化疗且无不良细胞遗传学特征的初治AML患者，观察洛莫司汀联合标准化疗可否改善这类患者的预后。

自2008年2月至2011年12月共入组459例患者，随机分配至洛莫司汀联合标准化疗组[阿糖胞苷、伊达比星(去甲氧柔红霉素)和洛莫司汀，ICL方案]及标准化疗组(阿糖胞苷和伊达比星，IC方案)。主要研究终点为总生存(OS)率，次要终点为缓解率、累积复发率(CIR)、无事件生存(EFS)率及安全性。

特约主任编委天津医科大学总医院王化泉 教授

结果显示，ICL组和IC组患者的完全缓解率或伴不完全恢复的完全缓解率分别为84.7%和74.9%(P=0.01)。因拒绝了关于OS的比例风险假设(P=0.02)，导致研究者仅能分别探究诱导化疗期间及诱导化疗后这两个独立的时间段。

诱导化疗期间，即使IC组和ICL组的死亡率分别为3.7%和7.7%(P=0.11)，其在OS率上也无显著差异;而在诱导化疗结束后，两组OS显示出显著差异，ICL组患者的2年OS率高达56%，而IC组仅为48%(P=0.02)。ICL组及IC组的2年EFS率分别为41%和26%(P=0.01)，CIR分别为41.2%和60.9%(P=0.003)。

ICL组的3~4级毒性事件发生率显著增高(P=0.04)，主要为血液学毒性;ICL组治疗后少有患者需要二次治疗。

(编译 刘家希 审校 王化泉)