美国哈佛医学院Chanzá等报告的一项真实世界研究证实，卡博替尼对肾非透明细胞癌也有抗肿瘤活性和安全性。这支持针对该罕见疾病进一步开展前瞻性研究，为不同亚型和携带特定分子改变患者提供循证治疗方案。(Lancet Oncol. 2019年2月28日在线版)

为了探究卡博替尼在晚期肾非透明细胞癌中的抗肿瘤活性和毒性，该项国际多中心回顾性队列研究自美国(21家)和比利时(1家)入组2015~2018年任何情况下口服卡博替尼治疗的转移性肾非透明细胞癌(排除了具有透明细胞成分的混合肿瘤)患者。

结果显示，112例确诊的肾非透明细胞癌接受了治疗，其中乳头状癌66例(59%)，Xp11.2易位型17例(15%)，组织学未分类者15例(13%)，嫌色细胞癌10例(9%)，集合管型4例(4%)。30例(27%，95%CI 19%~36%)获得客观缓解。

中位随访11个月(IQR：6~18个月)，至治疗失败的中位时间为6.7个月(95%CI 5.5~8.6个月)，中位无进展生存期为7.0个月(95%CI 5.7~9.0个月)，中位总生存期为12.0个月(95%CI 9.2~17.0个月)。

最常见的任何级别的不良事件为疲劳(52%)和腹泻(34%)。最常见的3级不良事件为皮肤毒性(皮疹和手足综合征，4%)和高血压(4%)。未观察到治疗相关性死亡。54例患者有二代测序数据，其中最常见的体细胞基因改变为CDKN2A(22%)和MET(20%)，但无论突变状态如何都有缓解。

(编译 李金红)