英国曼彻斯特大学Parker等报告，晚期骨髓复发的前体B急性淋巴细胞白血病患儿，诱导化疗后微小残留病(MRD)阴性者接受化疗不接受移植有较好转归，MRD阳性者可从干细胞移植中获益，此类患者接受靶向治疗或有进一步的获益。(Lancet Hematol. 2019年2月27日在线版)

为了明确晚期骨髓复发的前体B急性淋巴细胞白血病患儿的预后，开标签的随机临床试验ALLR3自澳大利亚、爱尔兰、荷兰、新西兰和英国入组1~18岁的患者，诱导阶段随机给予伊达比星或米托蒽醌，随机化完成后所有患者接受米托蒽醌。诱导治疗三个周期后，MRD≥10-4者接受同种异基因造血干细胞移植，MRD<10-4者接受化疗。

结果显示，2003年2月2日至2013年10月28日，228例患者接受了治疗。中位随访84个月(IQR：48~109个月)，所有随机分配患者的无进展生存率为60%(95%CI 54%~70%)。220例获得了第二次完全缓解，且192例(87%)接受了MRD评估。

110例晚期骨髓复发且诱导结束时MRD阳性者接受了干细胞移植，82例MRD阴性者接受了化疗。在干细胞移植组，移植前发生了4例复发和3例死亡，11例未移植。

在92例移植者中，58例(63%)仍维持第二次完全缓解，13例(14%)死于并发症，21例(23%)于移植后复发。在化疗组，出现1例早期的治疗相关死亡，11例接受了移植。70例患者继续化疗，49例(70%)仍维持着第二次完全缓解期，2例(3%)死于并发症，19例(27%)复发。MRD阳性患者的5年无进展生存率为56%(95%CI 46%~65%)，阴性者为72%(95%CI 60%~81%，P=0.0078)。长期随访未发现治疗相关的严重不良事件。

(编译 耿晶晶)