澳大利亚研究者Wei等报告，治疗不宜强化化疗的老年急性髓系白血病(AML)，Venetoclax联合小剂量阿糖胞苷(LDAC)的安全性可控，起效迅速且持久，或为此类患者的新选择。(J Clin Oncol. 2019年3月20日在线版 doi: 10.1200/JCO.18.01600)

为了评估Venetoclax和LDAC对老年AML患者的安全性和初步疗效，该项国际Ⅰb/Ⅱ期研究入组未经治且不宜强化化疗的≥60岁的AML患者，但纳入了接受去甲基化药物(HMA)等治疗骨髓增生异常综合征的患者。82例患者接受了推荐的Ⅱ期剂量治疗：Venetoclax 600 mg/d q28，LDAC 20 mg/m2 d1~10。主要终点为耐受性、安全性、缓解率、缓解持续时间(DOR)和总生存期(OS)。

结果显示，中位年龄为74岁(63~90岁)，49%为继发性AML，29%既往接受过HMA治疗，32%携带高危的细胞遗传学特征。常见的≥3级不良事件为发热性中性粒细胞减少症(42%)，血小板减少症(38%)和白细胞计数减少(34%)。早期(30天)死亡率为6%。完全缓解或血细胞计数未完全恢复的完全缓解(CR/iCR)率为54%(至首次缓解的中位时间为1.4个月)。

中位OS为10.1个月(95%CI 5.7~14.2个月)，中位DOR为8.1个月(95%CI 5.3~14.9个月)。在未接受过HMA的患者中，CR/iCR率为62%，中位DOR为14.8个月(95%CI 5.5个月~未达到)，中位OS为13.5个月(95%CI 7.0~18.4个月)。 (编译 田贺)