儿童ALL生存者的晚期疾病负担仍较高
美国St Jude儿童研究医院Mulrooney等报告,虽然儿童急性淋巴细胞白血病(ALL)治疗方案的改变已经改善了总生存,但这些患者的晚期疾病负担仍然较高。随着时间的推移,晚期毒性效应模式已经发生了显著改变,生存者的健康状况降低会立即危及生命,但是,维持儿童ALL生存者的健康状况和生活质量仍需持续的医疗监督、咨询和改变生活方式。(Lancet Haematol. 2019年5月8日在线版)
在过去五十年中,儿童急性淋巴细胞白血病的治疗已有了进步,传统化疗和放疗的应用趋缓,基于免疫和基于细胞层面的靶向治疗改善了治疗选择和疗效。
为了评估治疗新变化对患儿晚期健康结局的影响,并特征化生存者随时间推移而改变的发病率和晚期健康结局模式,该分析自The St Jude Lifetime(SJLIFE)队列中入组数据,包括980例1963年8月28日至2003年7月19日确诊为ALL的儿童生存者,目前均≥18岁且诊断后最短随访了10年;研究同时招募了272名相匹配的社区对照者。
结果显示,980例ALL生存者中,确诊时的中位年龄为5岁(IQR:3.1~9.1岁),女性占50%,从诊断开始计算的中位年龄为30.0岁,研究组和对照组的中位年龄分别为35.8岁和35.1岁。
与对照组相比,研究组的生长激素缺乏、性腺机能减退和神经病变明显更多。到30岁时,ALL生存者1~4级健康情况累积负担评分平均为4.4,2~4级健康状况累积负担评分平均为3.2,对照组中则分别为2.0和1.2。
1962~1991年,2~4级健康状况累积负担包括生存者按照方案治疗的多器官系统疾病;但在排除ALL患儿的颅脑放疗后,1991~2007年的累积负担主要包括肌肉骨骼疾病和内分泌疾病。
(编译 高秋双)