新发高危B细胞ALL患儿巩固后 2个周期贝林妥欧单抗显著改善4年EFS率

德国研究者Schrappe等报告，对于新发的高危B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患儿，巩固治疗后2个周期贝林妥欧单抗（blinatumomab）替代高毒性常规化疗可显著提高患者的4年无事件生存（EFS）率。[N Engl J Med. 2026;395(11):1075-1089.]

贝林妥欧单抗是一种靶向B细胞上的CD19抗原的、双特异性T细胞接合剂，可能为新发的高危B细胞ALL患儿提供一种能安全替代传统化疗的选择。

该项代号为AIEOP-BFM ALL 2017的研究将高危B细胞ALL患儿随机等比分配，在巩固治疗后给予2个周期贝林妥欧单抗（358例，贝林妥欧单抗组）或2个周期化疗（351例，对照组）。

主要终点是EFS，采用至事件时间分析法来评估。主要目标是评估贝林妥欧单抗组4年EFS率是否比对照组高出10个百分点。

在中位随访2.9年时按计划开展的期中分析中，贝林妥欧单抗组和对照组4年EFS率估计值分别为83.0%（95%CI 77.4%~87.4%）和70.3%（95%CI 63.8%~75.9%，P=0.0002）。经Cox模型评估，贝林妥欧单抗组与对照组主要终点事件的估计风险比为0.51（95%CI 0.35~0.73）。

贝林妥欧单抗组和对照组试验治疗相关感染率分别为23.9%和69.4%（P<0.001），危及生命不良事件分别有2例次（0.5%，其中1例次为死亡）和16例次（4.7%），神经毒性事件发生率分别为12.0%和3.2%（P<0.001）。贝林妥欧单抗组1.1%的患者出现≥2级细胞因子释放综合征。

（编译 巩晓婷）