近期，美国FDA批准了日本药企大冢制药全资子公司Astex制药公司的口服固定剂量组合抗癌药Inqovi(cedazuridine/地西他滨，口服C-DEC，ASTX727)，用于治疗成人骨髓增生异常综合征(MDS)和慢性粒单核细胞白血病(CMML)。这是成人MDS治疗领域的一个重要进步，这些患者之前需要定期前往医疗机构接受静脉注射地西他滨治疗。

FDA相关负责人表示，FDA仍致力于能在新冠病毒疫情期间为患者提供新的治疗选择。这种口服治疗方法，可有效地减少患者去医疗机构就诊的次数。Inqovi为空腹口服，每日一次，一次一片，连续5天，每28天为一个疗程。

该批准是基于Ⅲ期ASCERTAIN研究结果，该临床试验研究显示Inqovi和需静脉注射的地西他滨有相似的药物浓度。除此之外，大约半数之前依靠静脉注射的患者在8周时间里不再需要注射。Inqovi与地西他滨也有着相似的安全特性。

服用Inqovi所产生的一些常见的副作用包括疲劳、便秘、出血、肌肉疼痛、口疮、关节疼痛、恶心和发烧伴随着白细胞数量低。Inqovi会对胎儿造成伤害，适龄男性和女性患者都被要求采取有效的避孕措施。

Inqovi(cedazuridine 100mg/地西他滨 35mg，口服片剂)是由固定剂量的cedazuridine(一种胞苷脱氨酶抑制剂)和地西他滨(一种已获批的抗癌DNA去甲基化剂)组成的一种新的口服组合疗法。其中，cedazuridine组分能够抑制肠道和肝脏中的胞苷脱氨酶，避免降解地西他滨，从而使Inqovi能够实现口服给药地西他滨，达到与地西他滨静脉输注同等的暴露当量。

Inqovi的批准上市，将为MDS和CMML患者带来一种新的治疗选择，减轻他们每月5天的静脉滴注负担。

Inqovi是美国首个被批准治疗MDS和CMML的口服低甲基化制剂。Inqovi新药申请获得了FDA优先审查，此前，FDA已授予Inqovi治疗MDS和CMML的孤儿药资格。

(编译 徐静)