美国弗吉尼亚理工大学加利永医学院暨研究所Dunsmore等报告，治疗儿童及青年新发的T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)患者时，在ABFM方案中添加奈拉滨(nelarabine)可改善无病生存且不增加毒性作用。(J Clin Oncol. 2020年8月19日在线版 doi: 10.1200/JCO.20.00256)

奈拉滨可有效诱导复发/难治性T-ALL患者的缓解，但尚无新发患者的全面评估数据。2007~2014年，儿童肿瘤组试验AALL0434招募了1562例可评估的T-ALL患者(1~31岁，接受了ABFM方案)，实施2×2假析因随机分配，分予不含亚叶酸联合的培门冬酶挽救的甲氨蝶呤(MTX)增量治疗(C-MTX)或含有亚叶酸挽救的大剂量MTX治疗(HDMTX)。

诱导后，中危和高危患者也被随机分配接受或不接受6个周期的奈拉滨5天方案联合ABFM。诱导失败者非随机接受HDMTX联合奈拉滨。具有明显中枢神经系统疾病(CNS3;≥5 WBC/μL，伴有原始细胞)的患者接受HDMTX，并随机分配接受或不接受奈拉滨治疗。除低危患者外，所有患者均接受了颅脑放疗。

结果显示，5年无事件生存率和总生存率分别为83.7%±1.1%和89.5%±0.9%。联合奈拉滨(323例)组和不联合奈拉滨(336例)组的T-ALL患者的5年无病生存率分别为88.2%±2.4%和82.1%±2.7%(P=0.029)。

四臂间的无病生存差异显著(P=0.01)，MTX和奈拉滨随机化之间无交互作用(P=0.41)。执行最好的治疗组C-MTX联合奈拉滨组患者的5年无病生存率为91%(147例)。与未接受奈拉滨的患者相比，接受奈拉滨者的孤立性和联合性中枢神经系统复发率显著下降(1.3%±0.63% vs. 6.9%±1.4%，P=0.0001)。四组的毒性(包括神经毒性)可耐受且相似。

(编译 杜振良)