德国乌尔姆大学附属医院Kapp-Schwoerer等报告，可测量残留病的监测与NPM1突变型急性髓系白血病(AML)患者的预后相关。联合Gemtuzumab ozogamicin的强化治疗可更好地清除NPM1突变转录水平，从而降低复发率。(Blood. 2020年8月18日在线版 doi: 10.1182/blood.2020005998)

监测可测量残留病(MRD)可为Nucleophosmin1突变(NPM1突变)型AML患者提供预后信息，且为评估临床试验中疗效的有力工具。为了评估NPM1突变型AML患者中NPM1突变MRD的预后价值及Gemtuzumab ozogamicin(GO)对NPM1突变转录水平的影响和累积复发率(CIR)的影响，该项Ⅲ期研究(AMLSG 09-09)分析了469例患者的3733份骨髓(BM)样本和3793份外周血(PB)样本，应用RQ-PCR技术确定NPM1突变转录水平。

结果显示，在治疗2个周期后和治疗结束(EOT)后，BM和PB中NPM1突变转录水平降低了≥3个对数(以10为底)级别，并实现了MRD阴转，这与更低的CIR率显著相关。在多变量分析中，BM和PB中MRD阳性始终为不良预后因素。

就疗效而言，GO组在所有治疗周期中NPM1突变转录水平中位值均显著降低，导致EOT时MRD阴转率显著增高(56% vs. 41%，P=0.01)。MRD阳性患者治疗2个周期后，通过添加GO可以更好地降低NPM1突变转录水平，从而显著降低CIR率(4年CIR率：29.3% vs. 45.7%，P=0.009)。

(编译 杜振良)