德国弗莱堡大学附属医院Zeiser等报告，治疗激素依赖性或激素难治性慢性移植物抗宿主病青少年和成人患者，Ruxolitinib对比现有最佳治疗在总缓解率和缓解持续时间方案均更优，且安全性可控。(摘要号77)

异基因干细胞移植(SCT)时，移植物抗宿主病发生率为30%~70%，且为非复发性死亡和发病的主因。一线全身激素治疗为标准疗法，但激素依赖性或激素难治性疾病发生率约50%;目前尚无标准的二线治疗方法。

Ⅲ期随机研究REACH3入组≥12岁的此类患者(伴有髓样和血小板植入的证据)，等比分予Ruxolitinib 10 mg bid(165例)或目前可用的最佳疗法(164例，类固醇激素联合或不联合钙调神经磷酸酶抑制剂)，年龄、性别、移植物抗宿主病严重程度、激素依赖性或激素难治性慢性移植物抗宿主病标准、干细胞来源、供体类型、供体/受体巨细胞病毒类型的基线特征均相匹配。

Ruxolitinib组对比目前最佳治疗组24周总缓解率(49.7% vs. 25.6%，P<0.0001)显著提高，完全缓解率分别为6.7%和3%，部分缓解率分别为43%和22.3%。Ruxolitinib组对比目前最佳治疗组改良Lee症状量表24周评估的症状改善率分别为24.2%和11%(P=0.0011)，24周无失败生存率相对改善63%(P<0.0001)，最佳总缓解率分别为76.4%和60%，缓解时间分别为未达到和6.24个月。

研究结束时，Ruxolitinib组的持续治疗率为50.3%，目前最佳治疗组为25.6%，分别有49.7%和74.4%的患者中止治疗。Ruxolitinib组不良事件停药率更高(17.9% vs. 4.9%)，无效停药率更低(14.5% vs. 42.7%)。在研究扩展阶段，37.2%的最佳治疗患者接受了Ruxolitinib治疗。

任何级别和≥3级不良事件发生率均相似。Ruxolitinib组严重不良事件发生率为33%，目前最佳治疗组为36.7%，不良事件所致剂量调整率分别为37.6%和16.5%，不良事件所致停药率分别为16.4%和7%;两组死亡事件无差异，病毒或细菌感染率无差异，但Ruxolitinib组真菌感染率较高。Ruxolitinib组最常见的不良事件为贫血和血小板减少;两组3~4级贫血发生率分别为12.7%和7.6%，3~4级血小板减少症发生率分别为15.2%和10.1%。

(编译 金玉兰)