美国洛杉矶儿童医院Pulsipher等报告，在急性白血病/骨髓增生异常综合征(MDS)患儿中，造血干细胞移植前血中最小残留病(MRD)<0.01%时的2年无病生存(DFS)率和总生存(OS)率分别为79%和82%，移植相关死亡(TRM)和慢性移植物抗宿主病(GVHD)率低于10%。与传统清髓预处理相比，降低毒性预处理在ALL患儿中具有更好的DFS/OS。(Blood. 2022年7月1日在线版 DOI: 10.1182/blood.2022015959)

儿科移植和细胞治疗联盟(PTCTC)入组急性白血病和MDS患儿，开展了TCR-αβ/CD19耗竭的半相合造血干细胞移植前瞻性多中心研究，以确定1年DFS率并比较其他供体细胞来源的2年结果。入组患者51例，年龄0.7~21岁;基于配体错配和/或高B细胞含量，供体有利于杀伤细胞免疫球蛋白样受体(KIR)。

结果显示，1年DFS率为78%(95%CI 66%~89%)。在<10岁的、接受降低毒性预处理(RTC)而不是传统清髓预处理治疗的患者中，以及移植前血流MRD<0.01%的患儿中，2年DFS率和OS率均更优。多变量分析比较了有利于KIR的半相合队列与同时登记的CIBMTR对照队列，发现与其他供体细胞来源相比，DFS和OS均相似。多变量分析还显示，对比其他供体细胞来源，本研究中2~4级急性GHVD(P=0.0001)、3~4级急性GHVD(P=0.0062)、慢性GVHD(P<0.0001)和TRM(P<0.0001)风险均明显降低。少数族裔占入组患者的 53%，来自KIR筛查受者/供者的大宗队列数据显示，根据本研究的定义，>80%的受者有一个有利于KIR的供者，这表明这种方法广泛适用于经常找不到供者的患者群体。 (编译 陈默)