美国约翰斯·霍普金斯大学Bola?os-Meade等报告，在接受降低强度预处理的HLA相合造血干细胞移植（HSCT）的血液系统肿瘤患者中，环磷酰胺—他克莫司—霉酚酸酯方案对比他克莫司—甲氨蝶呤方案治疗患者的1年无移植物抗宿主病（GVHD）/无复发生存率明显更高。（N Engl J Med. 2023; 388: 2338-2348.）

在接受异基因HSCT的患者中，钙调磷酸酶抑制剂联合甲氨蝶呤是预防GVHD的标准疗法。有Ⅱ期研究显示环磷酰胺、他克莫司和霉酚酸酯移植后应用有潜在优势。该项Ⅲ期随机试验（BMT CTN 1703）纳入罹患血液系统肿瘤的成人患者，等比分入环磷酰胺—他克莫司—霉酚酸酯（实验性预防组）或他克莫司—甲氨蝶呤（标准预防组）。在低强度预处理后，患者接受两种移植方案之一：HLA相合供体移植；相合或7/8不相合（即仅HLA-A、HLA-B、HLA-C和HLA-DRB1基因座之一不相合）的无关供体移植。

主要终点为1年时的无GVHD/无复发生存率；在至事件时间分析中评估，事件定义为3~4级急性GVHD、需全身免疫抑制的慢性GVHD、疾病复发、进展，以及任何原因导致的死亡。

多变量Cox回归分析显示，实验性预防组对比标准预防组分别有214例和217例患者接受分析，且无GVHD/无复发生存率显著增高（HR=0.64，95%CI 0.49~0.83，P=0.001），1年时校正的无GVHD/无复发生存率分别为52.7%（95%CI 45.8%~59.2%）和34.9%（95%CI 28.6%~41.3%）。实验预防组罹患重度的急性或慢性GVHD患者似乎更少，1年无免疫抑制生存率更高。两组的总生存率和无病生存率、复发率、移植相关死亡率和植入率均无显著差异。

（编译 孟贝茜）