加拿大研究者Visram报告，与使用相同方案的随机对照临床试验(RCT)中报告的结果相比，在真实世界的医院环境中，多发性骨髓瘤(MM)患者的死亡概率要增高75%。(摘要号541)

为了比较7种MM方案在Ⅲ期RCT中对比真实世界医院中的死亡率、总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)和严重不良事件发生率，该项人群回顾性研究自真实世界数据来自加拿大安大略省公共卫生保健系统数据库中的所有健康记录，包括2007年1月至2020年12月3951例接受标准方案治疗的成年患者。

只有能在安大略省报销的、与相应注册Ⅲ期RCT一致的标准方案才被纳入分析，具体包括：不宜移植的新发MM患者中的来那度胺/地塞米松(Rd)方案，硼替佐米联合来那度胺/地塞米松(VRd)方案;复发MM患者中的几个方案，包括卡非佐米/来那度胺/地塞米松(KRd)方案，卡非佐米/地塞米松(Kd)方案，达雷妥尤单抗/来那度胺/地塞米松(DRd)方案，达雷妥尤单抗/硼替佐米/地塞米松(DVd)方案，泊马度胺/地塞米松(Pd)方案。

结果显示，真实世界医院中患者的年龄比RCT中的更大。在复发患者中，与RCT相比，真实世界医院中MM从确诊至开始治疗的时间间隔更长。

在7种方案中的6种中，真实世界医院对RCT的MM患者具有更差的PFS，其汇总的疾病进展或死亡概率平均高出44%(HR=1.44，95%CI 1.34~1.54，P=0.034);OS也更差，其汇总的死亡概率平均高出75%(HR=1.75，95%CI 1.63~1.88，P=0.010)。即便使用相同方案，RCT队列对比真实世界医院队列的患者中位PFS至少延长了3~18个月，中位OS至少延长了19个月。

与RCT队列相比，真实世界医院中的复发难治MM患者接受过来那度胺治疗的概率更高，真实世界医院中唯一表现一样好或稍好的方案是Pd方案。

真实世界医院队列对比RCT队列严重不良事件具有可比性，其中VRd方案中的为57% vs. 未报告，Rd方案中的为64% vs. 未报告，Kd方案中的为57% vs. 59%，KRd方案中的为53% vs. 60%，DVd方案中的为36% vs. 未报告，DRd方案中的为46% vs. 49%，Pd方案中的为59% vs. 61%。 (编译 张馨月)