美国食品药品监督管理局（FDA）Goulart等报告，在转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线免疫治疗试验中，缓解率和无进展生存期（PFS）仅与总生存期（OS）中度相关。这些发现支持在免疫检查点抑制剂（ICI）治疗转移性NSCLC的一线随机试验中对成熟的OS数据进行常规分析。（Lancet Oncol. 2024年3月5日在线版）

影像学变化可能无法完全反映ICI的疗效。为了在试验水平和患者水平上评估ICI治疗转移性NSCLC试验中总缓解率和PFS与OS间的相关性，该项汇总分析纳入了2016年6月24日至2021年3月16日提交给美国FDA的一线治疗的随机试验数据（≥18岁，转移性鳞状和非鳞状NSCLC，ECOG PS评分为0~1分）。符合条件的试验评估了试验组与对照组中至少一种ICI的疗效。在试验水平上，研究者使用加权线性回归得出决定系数（R2）；在患者水平上，使用Cox比例风险模型基于实体瘤疗效评估（1.1版）标准比较了缓解者和无缓解者的OS。

结果显示，共13项试验（包括9285例患者）评估了ICI单独使用、或联合化疗对比单独化疗的情况。

在试验水平上，总缓解率与OS相关性的R2为0.61（95%CI 0.32~0.84），PFS与OS相关性的R2为0.70（95%CI 0.40~0.89）。当根据PD-L1表达情况划分亚组时，相关性从弱到中等不等，且单用ICI或与联合化疗的各亚组结果一致。

在患者水平上，有缓解者比无缓解者的OS更长（HR=0.28，95%CI 0.26~0.30），包括ICI联合化疗的患者（HR=0.32，95%CI 0.29~0.34）和仅使用ICI的患者（HR=0.24，95%CI 0.22~0.26）。在缓解者中，试验组患者的OS长于对照组患者（HR=0.54，95%CI 0.48~0.61）。两组无应答者的存活率没有明显差异。

（编译 田启龙）