美国犹他大学Huntsman癌症研究所Agarwal等报告，既往治疗失败的肾透明细胞癌患者，belzutifan 120 mg qd或belzutifan 200 mg qd的疗效相似，且均未见新的安全性问题。（Ann Oncol. 2024年9月2日在线版）

belzutifan是首款HIF-2α抑制剂，获批剂量为120 mg qd，用于治疗某些患有VHL病的成人患者，以及PD-1/PD-L1抑制剂和血管内皮生长因子酪氨酸激酶抑制剂治疗失败的晚期肾细胞癌成人患者。为了探究是否可以优化belzutifan的剂量，该项Ⅱ期随机研究（LITESPARK-013）招募1~3线治疗（含PD-1/PD-L1抑制剂）失败的、晚期肾透明细胞癌患者，等比分予belzutifan 120 mg qd或belzutifan 200 mg qd。主要终点是根据RECIST v1.1标准评估的客观缓解率（ORR）。次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性。

结果显示，120 mg组和200 mg组分别有患者76例和78例，中位随访20.1个月（14.8~28.4个月）。120 mg组和200 mg组的ORR分别为23.7%和23.1%（P=0.5312），率差为-0.5%（95%CI -14.0%~12.9%）；中位DOR分别为未达到和16.1个月；中位PFS（HR=0.94，95%CI 0.63~1.40）和中位OS（HR=1.11，95%CI 0.65~1.90）均未观察到差异；3~4级治疗相关不良事件分别有35例（46.1%）和36例（46.2%）。

（编译 杨骏）