复发/难治性ALL/LL 儿童和青年患者中应用达雷妥尤单抗安全有效
美国贝斯以色列医疗中心Bhatla等报告,在复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)或淋巴细胞淋巴瘤(LL)儿童患者和青年患者中,达雷妥尤单抗联合化疗是一种有效的桥接疗法。在B细胞ALL或T细胞ALL/LL的儿童患者和青年患者中,达雷妥尤单抗疗法未见新的安全性问题。(Blood. 2024年8月16日在线版)
与新发的初治患者相比,复发/难治性ALL/LL患者的预后较差。为了评估达雷妥尤单抗(16 mg/kg)联合主干化疗方案的应用情况,Ⅱ期开放标签研究(DELPHINUS)纳入≥2线治疗失败的患者,包括复发/难治性B细胞ALL儿童患者7例,T细胞ALL儿童患者24例,T细胞ALL青年患者5例,以及首次复发的LL患者10例。
主要终点为B细胞ALL(第2个周期结束)和T细胞ALL(第1个周期结束)队列中的完全缓解(CR),之后患者可以接受异基因造血干细胞移植(HSCT)。
结果显示,7例晚期B细胞患者接受了达拉妥单抗治疗,但未获得CR,因此该队列因无效而被关闭。
在儿童T细胞ALL队列、青年T细胞ALL队列和T细胞LL队列中,CR(第1个周期结束)率分别为41.7%、60.0%和30.0%,总缓解率(任何时间点)分别为83.3%[CR联合血细胞计数未完全恢复的CR(CRi)]、80.0%(CR+CRi)和50.0%(CR+部分缓解),最小残留疾病阴性率(< 0.01%)分别为45.8%、20.0%和50.0%,24个月无事件生存率分别为36.1%、20.0%和20.0%,24个月总生存率分别为41.3%、25.0%和20.0%;同种异体HSCT率分别为75.0%、60.0%和30.0%。未观察到达雷妥尤单抗出现新的安全性问题。
(编译 孟贝茜)