美国麻省总医院Wirth等报告，在RET激活型甲状腺癌患者中，自上次披露数据以来，228例患者额外进行37个月的随访显示，塞普替尼对初治和经治的患者提供了持久且强有力的疗效。（J Clin Oncol. 2024年8月2日在线版）

Ⅰ/Ⅱ期、单臂、开放标签的注册研究LIBRETTO-001包括RET突变的甲状腺髓样癌（324例）患者和包括不同组织学亚型的RET融合阳性甲状腺癌（66例）患者，仅接受塞普替尼治疗。长期结果包括自最初报告以来参加试验的另外228例患者。

结果显示，在2023年1月数据截止时，卡博替尼/vandetanib初治的甲状腺髓样癌患者的客观缓解率为82.5%，初治甲状腺癌患者的为95.8%。卡博替尼/vandetanib初治的甲状腺髓样癌患者的中位缓解持续时间未达到（95%CI 51.3个月~未达到），初治甲状腺癌患者的也未达到（95%CI 42.8个月~未达到）。

中位随访42.4个月时，卡博替尼/vandetanib初治的甲状腺髓样癌患者的中位无进展生存期（PFS）未达到（95%CI 53.1个月~未达到）。中位随访44.0个月时，经治的甲状腺髓样癌患者的中位PFS为41.4个月（95%CI 30.2个月~未达到）。

中位随访24.9个月时，初治的甲状腺癌患者的中位PFS未达到（95%CI 44.2个月~未达到）。中位随访30.4个月时，经治的甲状腺癌患者的中位PFS为27.4个月（95%CI 14.5个月~未达到）。

在卡博替尼/vandetanib初治的甲状腺髓样癌和初治的甲状腺癌患者中，3年PFS率分别为75.2%和87.3%。塞普替尼的安全性与之前的报告一致。

（编译 陈娇）