美国明尼苏达大学医学院John Wagner等报告的研究显示，在造血干细胞移植治疗血液肿瘤时，采用双份脐带血并不改善患者生存，反而增加移植物抗宿主病(GVHD)风险。(N Engl J Med 2014;371:1685-1694)

研究者表示：该证据突出显示单份脐带血移植是更优选的方案。但更令人惊讶的是，比较生存率与患者-脐血配型相合程度时，发现不相合位点越多则结局越好。这虽不是初始研究终点，但确是令人兴奋的次要终点，值得进一步探讨。

Cardinal Bernardin癌症中心Patrick Stiff教授认为，这一结果与以往观察到的不全相合家庭成员供者移植优于全相合孪生供者移植的现象相吻合。

相合程度越高，移植物免疫反应就越小，复发率也更高。任何事情都不能苛求十全十美，轻微反应可能有益，如过分则可能成为移植物抗宿主病。

该研究的另一重要意义在于单个脐带血费用约40 000美元，如果双份则需80 000美元，这将节约很大一笔费用。自1993年来，脐带血干细胞移植已达30 000例。

研究者探讨是否双份脐带血移植优于单份脐带血的原因是由于每一胎盘能够采集的干细胞数量有限，对于年长受者由于体重较大，可能造血恢复延迟，存在植入失败风险。

该研究纳入224例儿童和年轻成人，所有患者均<22岁，均接受清髓性预处理方案及免疫抑制剂GVHD预防，治疗包括氟达拉滨75 mg/m2、TBI 1320 cGy、环磷酰胺120 mg/kg，同时给与环孢素和霉酚酸酯(骁悉)预防GVHD。

脐带血与患者及双份脐带血间至少4/6位点相合，首份脐带血细胞数至少达到2.5×107/kg，如果双份脐血则第二份细胞数至少达到1.5×107/kg。

单份脐带血移植患者1年生存率为73%，双份脐带血移植为65%(P=0.17)，无病生存率分别为70%和64%(P=0.11)。其他多数指标也无显著差异。

然而单份脐带血移植血小板恢复更快，Ⅲ-Ⅳ急性GVHD和广泛型慢性GVHD发生率更低。血小板恢复中位时间单份脐带血组为58天，而双份脐血组为84天。

总体上，9/10发生感染，其中15%为致命或致死性，但发生率两组相当，与接受脐血单位数无关。双份脐血组治疗相关死亡率22%，而单份脐血组19%(P=0.43)。研究者还发现,急性髓系白血病和非白种人受者脐血移植成功率较低。

Stiff认为，对于有足量细胞数的儿童患者应停止双份脐带血移植，同样也呼吁停止给相当体重成人患者进行双份脐带血移植。

Wagner表示，这一发现是否为成人提供希望目前尚存争论。另一重要问题是：尽管医生能为儿童采集足够脐带血，但这一数量仅能满足25-30%成人。这一发现只是告诉我们，无论单份还是双份脐血移植，其转归并无差异;但这对成年人是个好消息。如果你有合适细胞数量的单份脐血，采用这一预处理方案即可获得非常好的转归;如果没有细胞数达标的单份脐血，那么采用双份脐血也能获得相同转归。

(编译 范芸 审校 常乃柏)