美国明尼苏达大学医学院John E. Wagner的一项Ⅲ期试验显示，在造血干细胞移植中用两个单位脐带血与用一个单位脐带血相比，并未提高血液肿瘤儿童及青少年的1年总生存率。用一个单位脐带血可以促进血小板恢复，降低3-4级急性和慢性移植物抗宿主病的发生率。（N Engl J Med. 2014; 371:1685-1694）

一些研究把用两个单位脐带血与用一个单位脐带血做历史对照，显示有更好的治疗效果，基于此，研究者假设增加造血干细胞数量，即用超过一个单位的脐带血可能加速造血恢复、改善治疗效果。

在该项开放性试验中，从2006年12月～2012年2月，共纳入224例血液肿瘤患者，年龄范围是1～21岁，将这些患者随机分组，两个单位脐带血移植组111例，一个单位脐带血移植组113例。患者在脐带血移植前，接受75 mg/m2的氟达拉滨，1320 cGy的全身照射，120 mg/kg环磷酰胺预处理。用180天的环孢素预防移植物抗宿主病，然后逐渐减量，给45天或更长时间的霉酚酸酯预防急性移植物抗宿主疾病。主要终点是1年总生存率。

一个单位与两个单位的治疗组总体上平衡，中位年龄（中位，10.4岁和9.9岁），性别(51%和63%的男性)，种族(71%和77% 的白种人)，Lansky或Karnofsky体能状态(100 两组均是51%%)，供受者 HLA匹配程度(3/6，4/6，5/6，6/6相合分别是1%和2%%,，39%和44%,，46%和43%,，14%和11%)，疾病类型(35%和34%的急性髓系白血病，54%和52%的急性淋巴细胞白血病，4%和12%的骨髓增生异常综合征)及在移植时的疾病状态。

无生存差异

中位随访生存患者26.4个月。一年总生存率两个单位组是65%（95%CI 56%-74%），一个单位组是73%（95%CI 63%-80%）（P=0.17，HR=1.34，疾病类型调整后P=0.20）。1年无病生存率两组分别是是64%和70%（P=0.11，HR=1.48，白血病类型、种族、HLA匹配分值校正后P=0.08）。两组中性粒细胞恢复时间（88%，中位恢复时间是23天和89%，中位恢复时间是21天，P=0.29）及治疗相关死亡率（22%和19%，P=0.43）及1年复发率（14%和12%，P=0.12）、感染率、免疫重建或2-4级急性移植物抗宿主疾病（P=0.78）无差异。

1个单位组的患者血小板恢复更显著（78%，中位58天 vs 65%，中位84天，P=0.04）、3-4级急性移植物抗宿主疾病的发生率较低（13% vs 23%，P=0.02）和慢性移植物抗宿主疾病的发生率（9% vs 15%，P=0.05）更低。

研究者总结指出，血液恶性肿瘤儿童及青少年中，1个单位的脐血移植与2个单位的脐血移植的生存率相似，但1个单位的脐血移植血小板恢复的更好，移植物抗宿主疾病的风险更低。

（编译 杨丽艳 审校 邵宗鸿）