美国FDA已批准依鲁替尼作为第一个治疗华氏巨球蛋白血症的药物，华氏巨球蛋白血症是一少见的惰性B细胞淋巴瘤。70年前该病首次报告以来尚无批准的治疗，医生依靠模仿类似肿瘤的治疗方案治疗华氏巨球蛋白血症。(自FDA网站)

这是依鲁替尼新增适应证，此前已有套细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病两个适应证。 依鲁替尼具有全新的作用机制，是布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，特别用于B细胞肿瘤的治疗。

FDA指出，华氏巨球蛋白血症为一个非霍奇金淋巴瘤类型，进展缓慢，肿瘤性B淋巴细胞可在骨髓、淋巴结、肝脏和脾脏中生长，这些异常B淋巴细胞可以过度产生IgM(巨球蛋白)，导致出血和视觉或神经系统问题。依鲁替尼阻断导致异常B淋巴细胞生长分化的酶。

依鲁替尼的这一批准是基于一项Ⅱ期多中心研究结果，该研究囊括63例既往接受过治疗的巨球蛋白血症患者(中位年龄63岁)，依鲁替尼420 mg，每日一次。总有效率62%，近51%患者获部分缓解(PR)，11%达到非常好的部分缓解(VGPR)，无完全缓解病例。中位缓解时间尚未达到(缓解时间1.8-2.8个月)，达到缓解的中位时间1.2个月(0.7-13.4个月)。

最常见的不良反应(>20%患者)有中性粒细胞减少、血小板减少、腹泻、皮疹、恶心、肌肉痉挛、疲乏。11%的患者由于不良反应导致药物减量，6%由于不良反应停药。

FDA对医护人员增加一项警告，依鲁替尼用药前应告知患者有出血、感染、房颤、诱发新肿瘤、治疗后代谢紊乱(溶瘤综合征)以及胎儿毒性风险。

(编译 王婷 审校 常乃柏)