美国FDA批准注射用醋酸兰瑞肽（索马杜林，易普森制药）用于治疗不可切除、高或中分化、局部进展期或转移性胃肠胰神经内分泌肿瘤(NETs)这种较为罕见的肿瘤患者。(自FDA网站)

该长效注射剂药物早已上市，用于长期治疗肢端肥大症。此次批准是基于国际多中心随机安慰剂对照研究CLARINET试验、，该研究结果表明注射用醋酸兰瑞肽可延长NET患者无进展生存时间。

这项纳入204例患者的临床研究表明，注射用醋酸兰瑞肽组患者达到主要研究终点，显著延长患者无进展生存期(HR=0.47,95%CI 0.30~0.73,P<0.001，对数秩检验)。注射用醋酸兰瑞肽组患者的中位无进展生存期在统计截止时未能获得，但根据FDA发布的数据表明将会超过22个月。而在安慰剂对照组，其患者中位无进展生存期为16.6个月。每28天皮下注射注射用醋酸兰瑞肽 120 mg。

2006年6月~2013年4月，来自于48家欧洲、印度和美国的医疗中心的患者入组该研究。原发于胰腺、中肠、后肠或原发灶不明的NETs患者共113例，其中55%的原发于胰腺外，病灶均为不可切除、高或中分化、局部进展期或转移性肿瘤。

有专家表示，CLARINET研究结果将改变现行治疗及使用以生长抑素类似物，包含注射用醋酸兰瑞肽的一大类药物用于一线治疗。

佛罗里达州H. Lee Moffitt癌症中心的Jonathon Strosberg医生表示，CLARINET是一项非常重要的研究，该研究从根本上阐明了生长抑素类似物可用于控制不同类型神经内分泌肿瘤的生长，而不仅限于中肠NETs。他认为，这种肿瘤的其他疗法与生长抑素类似物比较，相对毒性更大。

CLARINET研究中，101例至少接受1次剂量注射用醋酸兰瑞肽治疗患者的安全性数据表明，注射用醋酸兰瑞肽治疗最常见的毒副反应为腹痛、肌肉骨骼疼痛、呕吐、头痛、注射部位反应、高血糖、高血压和胆石症，而最常见的严重毒副反应为呕吐（4%）。

生产商已注意到，在美国大约有112 000例神经内分泌肿瘤患者，该肿瘤的发病率和患病率相比30年前大约增加了4~6倍。生产商还强调，高达90%的患者未能获得正确诊断，甚至部分患者误诊超过5年，这意味着很多患者在诊断出该病时已处于晚期。在误诊过程中，患者可能会被诊断为其他胃肠道疾病，如肠易激综合症或克罗恩病。

休斯顿Methodist癌症中心消化肿瘤内科主任Alexandria Phan医生介绍，注射用醋酸兰瑞肽是首个显示可显著改善NETs患者无进展生存期的生长抑素类似物，而无进展生存期是肿瘤学一个非常重要的研究终点。临床上计算患者体内仍有肿瘤但不会进一步恶化而持续生存多长时间，这种药物为我们与这种致命的疾病做斗争提供了新的武器。

         （编译 邱海波 审校 陈功）