日前，美国FDA批准默沙东公司的PD-1抗体派姆单抗(Pembrolizumab，Keytruda)用于晚期黑色素瘤的一线治疗，BRAF变异和野生型患者均适用。这一批准是基于Keynote-006试验结果，派姆单抗和与易普利姆玛(Ipilimumab，Yervoy)相比既延长总生存(OS)也延长无进展生存(PFS)。FDA同时也批准了派姆单抗作为二线用药治疗CTLA-4抗体易普利姆玛后复发的黑色素瘤患者。这是基于Keynote-002研究的结果，易普利姆玛复发患者使用派姆单抗比其他化疗延长PFS，但中期分析尚未达到OS终点。派姆单抗的缓解率也高于化疗。

黑色素瘤的治疗进展可谓名副其实的日新月异。FDA上个月刚批准Nivolumab (Opdivo)/ 易普利姆玛复方以及易普利姆玛单方作为BRAF野生型患者的一线治疗，但作为一线用药二者均未获批用于BRAF变异患者。FDA几乎同时批准了罗氏的Cobimetinib(Cotellic)和Vemurafenib(Zelboraf)作为BRAF变异患者的一线药物。派姆单抗目前成为第一个广泛用于黑色素瘤一线治疗(即无论BRAF变异与否)的PD-1抑制剂。在5年前这类患者几乎没有什么治疗选择，而现在BRAF变异患者除了PD-1、CTLA4抗体还有BRAF、MET抑制剂。

上个月美国前总统卡特黑色素瘤脑转移，使用派姆单抗后产生完全应答，令Keytruda在广大患者中名声大噪，被冠以“总统药物”。虽然医生会根据患者情况合理使用药物，但如果患者说自己想用总统先生用过的那个药，医生也会在合理范围内妥协。

(编译 周程源)