荷兰VU大学医学中心Sonja Zweegman等报告，针对不适合干细胞移植的新发多发性骨髓瘤(NDMM)患者，来那度胺、马法兰、泼尼松联合应用加来那度胺维持治疗方案与沙利度胺、马法兰、泼尼松联合应用沙利度胺维持治疗方案的疗效相近，但前者的骨髓移植重，后者的神经系统不良反应重。(Blood. 2016年1月22日在线版)

马法兰、泼尼松、沙利度胺联合用药(MPT)被认为是治疗不适合干细胞移植的NDMM的标准治疗方案。沙利度胺因其神经毒性，无法长期使用。马法兰、泼尼松、来那度胺联合应用伴来那度胺维持治疗的方法结果较好，没有严重的神经损害。

该研究随机分配了668例不适合干细胞移植的NDMM患者，随机分为两组，一组为四周一疗程，9个疗程期间使用MPT伴沙利度胺维持治疗方案(MPT-T)，直到疾病进展或出现不可接受的不良反应，另外一组应用同样的MP方案，但来那度胺替代沙利度胺(MPR-R)。该项多中心、开放、随机的Ⅲ期临床试验是由HOVON和NMSG实施的，主要研究终点是无疾病进展生存(PFS)。该研究病例入组工作于2012年10月19日完成。

结果显示，随机将318例患者分配到MPT-T治疗组，将319分配到MPR-R治疗组。中位随访36个月后，MPT-T组患者的中位PFS为20个月(95%CI 18~23个月)，MPR-R组的为23个月(95%CI 19~27个月;HR=0.87，95%CI 0.72~1.04，P=0.12)。两组患者的缓解率十分相似，MPT-T组非常好的部分缓解率超过47%，MPR-R组的超过45%。

MPR-R组患者的血液学不良反应较明显，尤其是3~4级中性粒细胞减少症的发生率较高(64% vs 27%)。MPT-T组患者≥3级神经系统不良反应显著高于MPR-R组(16% vs 2%)，导致该组患者的维持治疗时间较短(5个月 vs 17个月)，但与年龄无关。在疗效方面，MPR-R较MPT-T无优势。沙利度胺维持治疗期间的神经系统不良反应大，而MPR治疗的骨髓抑制严重。

(编译 李洪照 审校 王化泉)