早期的Ⅲ期临床试验（EMN02/HO95 MM）结果表明，接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者比仅接受新药化疗的患者生存期延长，且未出现疾病进展。意大利博洛尼亚大学Seràgnoli血液研究所Michele Cavo等将在本届ASCO年会上报告一项旨在比较65岁以下患者仅以硼替佐米为基础方案进行自体干细胞移植的大规模研究。（摘要号8000）

自体干细胞移植是先从患者的血液或储存血中采集形成的干细胞，在大剂量的化疗后，再将干细胞回输到患者体内。

2008年美国FDA批准蛋白酶抑制剂硼替佐米用于多发性骨髓瘤的预处理。自此，无论患者能否接受自体干细胞移植，硼替佐米都被作为新诊断的多发性骨髓瘤患者的标准治疗。但是在新药（如硼替佐米）广泛应用的时代，对小于65岁的患者，是否需要持续自体干细胞移植（大于65岁的患者通常不能接受移植）一直备受争议。

Cavo介绍：“我们的研究表明，自体干细胞移植仍然可作为65岁及以下多发性骨髓瘤患者的优先治疗。采用新药非移植治疗仍然具有非常好的前景，实际上自体移植仍被证明是一种非常有效的方法，新药在治疗过程中起辅助作用，它比以前的治疗更有效。”

研究细节

这项随机Ⅲ期临床研究纳入1266例新诊断的多发性骨髓瘤患者，在接受硼替佐米/环磷酰胺/地塞米松诱导治疗后，患者被随机分配接受硼替佐米/苯丙酸氮芥（美法伦）/泼尼松（VMP）或大剂量苯丙氨酸氮芥中的任一种治疗，然后进行单次自体干细胞移植（在治疗中心实行二次自体干细胞移植标准治疗策略，患者被随机分配接受VMP治疗或单次自体移植或二次自体移植）。

在研究的第二阶段，两组患者被随机分为接受硼替佐米/来那度胺/地塞米松的巩固治疗方案或不接受巩固治疗。所有的患者都接受来那度胺维持治疗，直到病情进展或出现无法忍受的不良反应。2016年1月开始实施计划的期中分析。

研究发现

期中分析显示：患者首次随机治疗后的中位随访时间为2年（23.9个月），尚未达到中位无进展生存。数据表明，接受自体移植的患者比未接受移植而用VMP治疗的患者病情进展缓慢。在病情尚未进展的患者中，移植组比未移植组患者未来病情的进展风险降低了24%。

进一步的多变量分析证实了自体移植的益处，在某些早期进展的高风险患者中其效果甚至更好。进展期患者（根据国际分期系统Ⅲ）中随机接受自体移植的患者与未接受自体移植的相比，疾病进展率降低了48%。在某些有遗传学改变的高风险患者中，移植组与采用VMP疗法的非移植组相比，未来出现疾病进展的概率被降低了28%。与未接受自体移植的患者相比，接受自体移植的患者对治疗的反应性更高（至少90%的肿瘤细胞被减灭），非常好的部分缓解率/完全缓解率分别为74%和84%，这也是预示患者能够获得较长生存期的一个重要提示。

有关第二阶段随机巩固治疗或非巩固治疗的期中分析数据尚未统计完全。这项研究还在继续，将来会对患者的总生存期、不良反应、生活质量及其他一些指标进行评估分析。

ASCO主席评论

ASCO主席Julie M. Vose评论道：“这项研究表明，在新药初始治疗后再进行自体移植，联合二者可使患者获得更好的预后。就算是在新药治疗时代，这种方法仍被证明有其价值。” 

（编译 张静静）