美国斯坦福大学医学院血液内科Jason Gotlib等报告，新药Midostaurin可逆转某些罕见而致命的血液系统恶性肿瘤所致的器官损伤，如系统性肥大细胞增多症。结果表明，该药至少部分地逆转了60%系统性肥大细胞增多症患者的器官损害。(N Engl J Med. 2016年6月30日在线版)

　　正常情况下，肥大细胞通过释放组胺和其他化学物质参与炎症和过敏反应，但在系统性肥大细胞增多症中，异常的肥大细胞可浸润骨髓、皮肤、肠道、脾脏、肝脏和淋巴结中。佛罗里达大学血液肿瘤专家Robert Hromas解释，患者常自觉全身不适，非常虚弱和痛苦。而目前对系统性肥大细胞增多症患者尚无有效的治疗，该项关于Midostaurin的研究可谓治疗上的一个飞跃。虽然该研究并未证明Midostaurin可延长患者寿命，但对临床症状改善十分明显，提高了患者的生活质量，这一点也非常重要。此外，Midostaurin日两次方案还被证实可延长某些急性髓系白血病患者的生存时间。

　　2016年2月，美国FDA将Midostaurin作为“突破性疗法”加快了该药的审查。Gotlib表示：目前唯一被批准用于系统性肥大细胞增多症的药物只有伊马替尼，但其对大多数患者都不起作用，因为90%的患者具有KIT突变基因，因而产生耐药，而Midostaurin可靶向抑制KIT。

　　Gotlib等在全球29个医疗中心招募了116例系统性肥大细胞增多症患者，包括肥大细胞白血病。结果显示Midostaurin对60%的患者有效，部分减轻或完全缓解器官受损，如脾大，77%的患者用药后脾脏缩小，因脾大而引起的疼痛、食欲不振、体重减轻等症状可明显改善。最常见的不良反应包括恶心、呕吐。由于没有对照，目前还不清楚该药物对生存的影响。

　　系统性肥大细胞增多症中18%为肥大细胞白血病，患者生存期仅为短短的9个月，通常6个月内死亡。Gotlib等的研究显示，患者中位生存时间为2.5年，结果令人鼓舞。该研究组将尝试把Midostaurin与其他治疗方法，包括骨髓移植等结合进一步改善疗效。目前Midostaurin还未上市，系统性肥大细胞增多症患者可通过制药公司提供的慈善基金项目获得该药。

(编译 安然 周莉莉 审校 侯健)