意大利研究者Francesco Lo-Coco等报告的APL0406试验的最终数据显示：在非高危急性早幼粒细胞白血病(APL)的治疗中，与标准的ATRA联合化疗(CHT)相比，全反式维甲酸(ATRA)联合三氧化二砷(ATO)具有随时间进展不断增加的优势，且有更为持久及显著的抗白血病效应;即，ATRA-ATO方案治疗非高危APL更具优势。(J Clin Oncol. 2016年7月11日在线版)

　　APL0406试验是一项多中心、随机、前瞻性、开放式、Ⅲ期非劣性研究，旨在评估ATRA-ATO和ATRA-CHT治疗低危及中危APL患者的长期有效性和安全性。入组患者均为18~71周岁的初诊、低危或中危APL患者(初诊时白细胞计数≤10×109/L)。自2007年10月至2013年1月，276例患者被随机分配使用ATRA-ATO或ATRA-CHT。APL0406试验的初期结果显示，在低危及中危APL的一线疗法中，ATRA-ATO疗效至少不劣于ATRA-CHT。本文报告了该项试验全部入组患者的最终分析结果。

　　结果显示：在所有可评估诱导治疗疗效的263例患者中，ATRA-ATO组及ATRA-CHT组的完全缓解(CR)率分别为100%(127/127例)和97%(132/136例，P=0.12)。经过40.6个月的中位随访，在第50个月时ATRA-ATO组及ATRA-CHT组患者的无事件生存率分别为97.3%和80%(P < 0.001)，累积复发率分别为1.9%和13.9%(P =0.0013)，总体生存率分别为99.2%和92.6%(P=0.0073)。诱导后事件包括：ATRA-ATO组2例复发及1例完全缓解后死亡;ATRA-CHT组中2例于第三巩固期出现分子抗性，15例复发及5例完全缓解后死亡。ATRA-CHT组中有2例患者进展为治疗相关性髓系肿瘤 。

(编译 律琦 审校 王化泉)