英国卡迪夫大学医学院Steven Knapper等报告的一项试验表明，在年轻初治FLT3突变的急性髓系白血病（AML）患者中，Lestaurtinib与强力化疗相结合可行，但并未产生总体的临床获益。获得持续性FLT3抑制的患者临床结局改善，促进了对FLT3靶向疗法及AML一线治疗的进一步评估。（Blood. 2016年11月21日在线版）

以FLT3为靶点的小分子疗法联合AML标准一线治疗的临床获益尚未确定。该试验为英国AML 15及17试验的一部分，患者为初治AML且伴随FLT3激活突变，年龄大多<60岁。患者被随机分为两组，一组口服Lestaurtinib（CEP701），另一组不服用，每组均进行4个疗程的诱导及巩固治疗。完成化疗后第2天开始使用Lestaurtinib。AML 15试验的主要终点为总生存期，AML17试验的主要终点为无复发生存期。

结果显示：500例患者被随机分为Lestaurtinib组及对照组，74%患者携带FLT3-ITD突变，23%携带FLT3-TKD点突变，20%的患者两者兼具。Lestaurtinib组和对照组患者的5年总生存率分别为46%和45%（HR=0.90，95%CI 0.70~1.15；P=0.3），5年无复发生存率分别为40%和36%（HR=0.88，95%CI 0.69~1.12；P=0.3）。

探索性亚组分析显示：在第一疗程的化疗中，预防性应用唑类抗真菌药物及Gemtuzumab ozogamicin的患者使用Lestaurtinib可提高生存率。相关研究表明FLT3抑制持续＞85%的Lestaurtinib治疗患者总生存率提高，复发率显著降低。