德国汉诺威医学院Madita Uffmann等报告，合并唐氏综合征的髓系白血病（ML-DS）患儿，早期疗效不良、8号染色体三体均为预后不良的标志物，降低强度的治疗不会降低较好的转归。（Blood. 2017年4月11日在线版）

同为髓系白血病患儿，合并唐氏综合征患儿的转归优于不合并唐氏综合征的患儿，而且对细胞毒药物敏感的比例更高。该项分析自NOPHO、DCOG和AML-BFM研究组共同开展的、前瞻性、多中心、开放性、非随机研究（ML-DS 2006）中入组170例ML-DS患儿。

结果显示，与历史对照相比（AML-BFM 98研究中的减低剂量强度方案），通过降低依托泊苷的累积剂量（从950 mg/m2降到450 mg/m2）、预防性鞘内注射的累积剂量，以及忽略维持治疗，ML-DS患儿的治疗强度也可以被降低。

ML-DS 2006研究中患儿和对照数据患儿的5年总生存率分别为89%±3%和90%±4%（P=0.64），5年无事件生存率分别为87%±3%和89%±4%（P=0.71），复发/无复发的累积发生率（CIR）分别为6%±3%和6%±2%（P=0.03），均无显著性差异。早期疗效不良（P=0.0008）、8号染色体增益（P=0.018）均为无事件生存期恶化的独立预后因素。7例复发患者有细胞遗传学数据，其中5例为8号染色体三体。

（编译 王利军）