来自ENESTfreedom研究和ENESTop研究的最新数据表明，在停用尼洛替尼治疗（包括一线治疗治疗和从伊马替尼切换为尼洛替尼的治疗）后，约半数费城染色体（Ph）阳性的慢性髓性白血病（CML）慢性期成人患者仍保持无治疗缓解的状态。该研究结果公布在举办于马德里的欧洲血液学协会（EHA）2017年会议中。（2017年EHA会议. 摘要号P601; P257）

ENESTfreedom研究结果

ENESTfreedom研究更新的、96周的结果表明：尼洛替尼一线（在停药前有持续1年的深度分子学缓解）治疗者随访至少3年，190例进入无治疗缓解期的CML患者中有近半数（48.9%，95%CI 41.6%~56.3%）仍然存在主要分子学缓解（BCR-ABL1国际评分≤0.1％），且在第96周停止治疗，其中88例（46.3%）患者存在深度分子学缓解。在无治疗缓解期大于48周的患者（100例）中，第2个48周内发生的不良反应事件较第1个48周的更少。骨骼肌疼痛相关性不良反应事件在第1个和第2个48周内的发生率分别为34%和9%。这些结果表明，随着患者无症状缓解时间的延长，不良反应事件是减少的。

ENESTop研究结果

ENESTOP研究更新的、96周的数据评估了126例曾从伊马替尼转换为尼洛替尼且随后获得持续深度分子学缓解的无治疗缓解患者。在第96周，仍有53.2%（95%CI 44.1%~62.1%）的患者维持无治疗缓解状态。对于无治疗缓解大于48周的患者（73例），在第1个和第2个48周的无治疗缓解期间不良反应事件的发生率分别为82.2%和63.0%。在第1个和第2个48周的无治疗缓解期间骨骼肌疼痛相关不良反应事件的发生率分别为47.9%和15.1%。

研究述评

基于ENESTfreedom研究和ENESTop研究48周时分析的有效性和安全性结果，欧盟委员会的批件更新了尼洛替尼的产品特征摘要。其中表述：在符合该试验严格预定义疗效标准的Ph染色体阳性的CML慢性期患者中，超过50％的患者在尼洛替尼（包括一线治疗和从伊马替尼转换为尼洛替尼）停药后能保持无治疗缓解。

牛津大学Weatherall分子医学研究所血液学副教授Adam Mead表示：“这两项研究的结果显示了无治疗缓解率在48周至96周之间的稳定性，并进一步证明了在特定CML患者中停止酪氨酸激酶抑制剂治疗后分子学缓解的持久性。这是一个具有里程碑意义的重要发现，提示某些经过严格筛选的慢性期患者可以考虑停止治疗。”

（编译 李洪照 审校 王化泉）