美国费城儿童医院Yael P. Mossé等报告，对于复发的间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）、转移或不可切除的炎性肌成纤维细胞瘤（IMT）儿童患者，克唑替尼治疗有持续的强效临床活性，提示ALK通路在这些疾病中具有重要作用。（J Clin Oncol. 2017年8月8日在线版）

ALK基因的融合是儿童ALCL和IMT的主要遗传病变。该研究以诊断时没有已知治愈方案的患者或疾病复发者为研究对象，评估了ALK抑制剂克唑替尼的治疗活性。该研究中包含26例复发/难治的ALK阳性ALCL患者，14例患者为转移的或不可切除的ALK阳性IMT患者，接受一日两次口服克唑替尼治疗。研究终点为药物有效性和安全性。相关性研究对ALCL患者中NPM-ALK融合转录物进行了连续检测。

结果显示，该研究将ALCL患者按接收药物的剂量分为165 mg/m2组（ALCL165）和280 mg/m2组（ALCL280），两组总缓解率分别为83%和90%。IMT患者（接受100 mg/m2、165 mg/m2和280 mg/m2）治疗的总缓解率为86%。ALCL165组完全缓解率为83%（5/6例），ALCL280组为80%（16/20例），IMT患者完全缓解率为36%（5/14例），部分缓解率分别为0（0/6例）、10%（2/20例）和50%（7/14例）。

中位治疗时间分别为2.79年、0.4年和1.63年，其中12例停止方案治疗而接受了移植治疗。最常见的与药物相关不良反应为中性粒细胞减少，ALCL165组、ALCL280组及IMT组发生率分别为33%、70%和43%。多数ALCL患者治疗期间的NPM-ALK水平降低。

（编译 黄兰 审校 张清媛）