美国宾夕法尼亚大学Kim A. Reiss等报告的多中心研究显示，对于进展期肝细胞癌患者而言，一开始就应用减量的索拉非尼治疗会降低药物负担，减少治疗支出，由于不良事件而中断索拉非尼治疗的几率也会降低。而且减量治疗患者的总生存期(OS)并不劣于标准剂量的患者。(J Clin Oncol. 2017年9月5日在线版)

索拉非尼是目前FDA批准的唯一一种用于一线治疗进展期肝细胞癌的药物。但关于索拉非尼的剂量如何影响患者转归和医疗费用的数据很少。

该研究回顾性评估了接受过索拉非尼治疗的4903例肝细胞癌患者，Cox回归分析评估了风险比(HR)，多因素logistic回归校正潜在的混杂因素。主要研究终点为接受标准剂量索拉非尼(800 mg/d)对比减量索拉非尼(<800 mg/d)患者的OS。

3094例(63%)患者接受标准剂量，1809例(37%)接受减量的索拉非尼。在接受减量治疗的患者中，巴塞罗那临床肝癌分期(BCLC)为D的患者更多(P<0.001)，终末期肝病钠模型评分更高(P<0.001)，CTP分级评分更高(P<0.001)，肝硬化合并症指数评分更高(P=0.01)。

结果显示，接受减量患者的OS更短(中位OS：200天 vs 233天，HR=1.10)。在倾向评分匹配、以及校正潜在混杂因素后，两组患者的OS 无显著差异(校正HR=0.92，95%CI 0.83~1.01)，其数值也显著低于非劣效性边缘(P<0.001)。胃肠系统的不良事件发生率在减量组更低(8.7% vs 10.8%，P=0.047)，且总体的累计费用要比标准剂量的患者明显更少。 

(编译 杨明静)