德国研究者Uwe Platzbecker等报告，在治疗低危骨髓增生异常综合征(MDS)所致的贫血患者时，Luspatercept有效且可耐受，因此提供了一种新的治疗低危MDS相关贫血的治疗方案。(Lancet Oncol. 2017年9月1日在线版)

Luspatercept(ACE-536)是一种新型融合蛋白，可阻断TGF β超家族红细胞生成抑制剂，为值得探索的新治疗方案。该Ⅱ期、多中心的、开放性的剂量探索试验(PACE-MDS)以及长期扩展试验纳入IPSS评分为低危和中危-1的MDS患者，以及非增殖性慢性粒单核白血病患者(白细胞数<13 000/μL)，这些患者均有贫血(需或不需红细胞输注治疗)。

患者每21天皮下注射Luspatercept 1次，剂量为0.125~1.75 mg/kg，共给药5次(不超过12周);在扩展组中，患者接受剂量为1.0 mg/kg，最大剂量为1.75 mg/kg，不超过5年。主要观察终点为根据改良的国际工作组评估的血液学改善——红系(HI-E)患者的比例。

结果显示，来自德国的9个医疗中心的58例MDS患者被纳入12周的基础研究;其中27例患者被纳入剂量递增组(0.125~1.75 mg/kg)，另外31例患者被纳入扩展研究组(1.0~1.75 mg/kg)。在51例高剂量组(0.75~1.75 mg/kg)患者中，32例患者获得HI-E，而9例低剂量组(0.125~0.5 mg/kg)患者中有2例患者获得HI-E。出现3例治疗相关的3级不良反应，肌痛、原始细胞增加和身体健康衰退各1例，其中3级肌痛和身体健康衰退可逆。

(编译 付强 审校 路瑾)