意大利米兰大学的Casali PG等报告的一项随机对照临床试验的10年随访结果显示，在转移性或局部晚期胃肠道间质瘤（GIST）中，对比伊马替尼标准剂量及大剂量后发现，6%的患者获得了长期无进展生存，13%的患者生存。在临床预后因素中，只有体能状态、KIT突变、最大病灶直径可预测长期结局。基因和（或）免疫分析有助于理解长期生存。解决继发耐药性仍是一个治疗挑战。（J Clin Oncol. 2017年3月31日在线版）

2001年2月至2002年2月，该研究自13个国家56个中心共纳入了946例CD117阳性的晚期GIST患者，中位年龄为60岁。随机分配患者接受伊马替尼每日400 mg或800 mg，其中400 mg组在进展后可交叉至800 mg组。中位随访时间为10.9年。

研究结果显示，400 mg组和800 mg组患者的中位无进展生存时间分别为1.7年和2.0年（HR=0.91，P=0.18），中位总生存时间均为3.9年，没有统计学差异。400 mg组和800 mg组患者的10年无进展生存率分别为9.5%和9.2%，10年总生存率分别为19.4%和21.5%。多因素分析显示，年龄小于60岁、体能状态评分0分、最大病灶直径及KIT第11外显子突变均为生存期超过10年的预后因素。

（编译 刘歆阳 审校 刘天舒）