美国加州大学圣地亚哥分校Sarkar等报告，治疗复发/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(B-ALL)患儿时，CAR-T疗法是一种具有成本效益的治疗选择，但仍需更长期的随访结果以验证上述结论。(J Natl Cancer Inst. 2018年12月14日在线版 doi:10.1093/jnci/djy193)

为了评估CAR-T疗法用于复发/难治性B-ALL儿童中的成本效益，该研究建立了一个微观模拟模型，以评价成本、生活质量(健康效用)、并发症和生存情况。应用增量成本效益比(ICER)来衡量成本效益， ICER<10万美元/生活质量校正生命年(QALY)被认为具有成本效益。

结果显示，对比标准疗法，CAR-T疗法将治疗总成本增加了528 200美元，疗效改善了8.18个QALY，折算后的ICER为64 600美元/QALY。基于CAR-T 疗法有长期生存、完全缓解率及长期生存者有健康效用的假设，该模型敏感。

基础模型假设CAR-T疗法的1年生存率为76.0%，但若该值降至57.8%，则CAR-T疗法不再具有成本效益。如果CAR-T治疗者的完全缓解率从81%降至56.2%，或者无病生存者的健康效用从0.94降至0.66，则CAR-T疗法也不再具有成本效益。概率敏感性分析发现，在愿意支付为10万美元/ QALY、迭代率为94.8%的情况下，CAR-T疗法具有成本效益。

(编译 王艳明)