美国Abramson癌症中心Schuster等报告，治疗复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者，CAR-T细胞疗法Tisagenlecleucel能获得较高的持续缓解。(N Engl J Med. 2019; 380: 45-56. doi: 10.1056/NEJMoa1804980)

该项国际Ⅱ期关键研究(JULIET)集中制备了Tisagenlecleucel，入组不宜自体造血干细胞移植或移植后疾病进展的复发/难治性DLBCL成人患者。主要终点为独立监察委员会评估的最佳总缓解率。

结果显示，共93例接受输注治疗并可评效。从输注至数据截止的中位时间为14个月(0.1~26个月)。最佳总缓解率为52%，其中完全缓解率为40%，部分缓解率为12%。各预后亚组的缓解率一致。首次缓解后，预计的12个月无复发生存率为65%(完全缓解者为79%)。

特别引人注意的最常见的3~4级不良反应为细胞因子释放综合征(22%)、神经系统事件(12%)、持续超过28天的血细胞减少(32%)、感染(20%)和发热性中性粒细胞减少(14%)。3例死于输注30天内的疾病进展，均非死于Tisagenlecleucel相关、细胞因子释放综合征或脑水肿。缓解组间肿瘤CD19表达或免疫检查点相关蛋白表达均无差异。

(编译 张威)