近期，百济神州(BeiGene)宣布，国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)已将其在研PARP1和PARP2抑制剂Pamiparib(帕米帕利)的新药上市申请(NDA)纳入优先审评，该药用于治疗既往接受过至少两线化疗、携有致病或疑似致病的胚系BRCA突变的晚期卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者，从受理到纳入优先审评仅仅一周时间。

卵巢癌在中国女性常见肿瘤排名中位列第十。2018年，50000多名新增病例并有30000余名死亡病例。超过六成的卵巢癌患者在确诊时已为晚期。卵巢癌的标准治疗包括手术及术后铂类药物化疗。在卵巢癌患者中，九成以上患有上皮性卵巢癌。其中，约有70%的上皮性卵巢癌患者在接受一线疗法并获得完全缓解后，仍将出现复发性疾病。

帕米帕利(Pamiparib，BGB-290)是一款在研PARP1和PARP2抑制剂，临床前模型显示其具有穿透血脑屏障和PARP-DNA复合物捕捉等药理学特性。由百济神州的科学家在北京研发中心自主研发，帕米帕利目前正作为单一疗法或与其他药物联用治疗多种恶性实体瘤进行全球临床开发。迄今为止，已有1200多例患者入组帕米帕利临床试验。

Pamiparib治疗卵巢癌的NDA，基于一项Pamiparib用于治疗晚期卵巢癌、输卵管癌、原发性腹膜癌或晚期三阴乳腺癌患者的Ⅰ/Ⅱ期临床试验(NCT03333915)的结果。该试验的关键性Ⅱ期部分在中国入组了113例既往接受过至少两项标准化疗、携有BRCA1/2突变的高级别上皮性卵巢癌(包括输卵管癌或原发性腹膜癌)或高级别子宫内膜上皮样癌患者。

患者接受了Pamiparib每日2次口服用药、每次60 mg的治疗。该试验的主要终点为基于实体肿瘤疗效评估标准RECIST 1.1版的客观缓解率(ORR)。

目前，百济神州正在推进Pamiparib的全球开发项目，评估其作为单药或与包括抗PD-1抗体百泽安(tislelizumab，替雷利珠单抗注射液)在内的其他药物联合的潜能。Pamiparib作为一款靶向治疗药物，将为中国的晚期卵巢癌患者带来新的治疗希望。该公司未来几个月公布支持此次新药上市申请的临床数据，以及包括Ⅲ期数据在内的其他临床结果。 (编撰 王钰)