第62届美国血液学会(ASH)年会-虚拟会议于12月5~8日举行，会议由美国血液学会(ASH)主办，作为全球血液学领域最大最全面的涵盖恶性与非恶性血液学最新研究进展的国际学术盛会，也是每年的压轴学术盛会，本届年会也有诸多进展值得关注。

美国Dana-Faber 癌症研究所Jacobson等报告Ⅱ期试验ZUMA-5显示，治疗惰性非霍奇金淋巴瘤，细胞免疫疗法Axicabtagene ciloleucel的缓解率达92%。(摘要号700)

Axicabtagene ciloleucel是一种自体抗CD16嵌合抗原受体(CAR)T细胞疗法，已获批治疗至少两种方案治疗失败的复发/难治性大B细胞淋巴瘤成年患者。ZUMA-5研究纳入146例此类患者，包括124例滤泡性淋巴瘤患者和22例边缘区淋巴瘤患者;预处理后，予以Axicabtagene ciloleucel 2×106个/kg。主要终点为客观缓解率。所有入组患者均成功制备了Axicabtagene ciloleucel，并在白细胞分离术后中位17天后将其运送至研究地点。104例患者可评效，其中84例滤泡性淋巴瘤患者至少随访了12个月的，20例边缘区淋巴瘤患者至少随访了4周。安全性分析包括所有146例患者。

截至2020年3月12日，疗效数据中位随访17.5个月，中位的缓解持续时间尚未达到;安全性数据中位随访15.1个月。总的客观缓解率为92%，完全缓解率为76%。各高危亚组缓解率一致，64%的滤泡性淋巴瘤患者仍在接受治疗。按恶性类型，滤泡性淋巴瘤患者和边缘区淋巴瘤患者的缓解率分别为94%和85%，完全缓解率分别为80%和60%;滤泡性淋巴瘤患者不良事件发生率略低。随着时间的推移，缓解不断加深。12个月持续缓解率为71.7%。

中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)均未达到。12个月PFS率为73.7%，OS率为92.9%。尽管两种亚型的OS率几乎相同，但滤泡性淋巴瘤患者的PFS率(77.5%)高于边缘区淋巴瘤亚患者(45.1%)。

几乎所有患者均发生不良事件，其中≥3级者占86%，最常见的为血细胞减少症(70%)和感染(16%)。≥3级细胞因子释放综合征为7%，≥3级神经系统事件为19%。3例患者死亡，其中1例与Axicabtagene ciloleucel相关，为细胞因子释放综合征第7天发生的多系统器官衰竭。4级神经系统事件3例。 6例的神经系统事件严重程度较轻，包括记忆障碍、注意力障碍、间歇性感觉异常、震颤和面部感觉异常。

(编译 陈晓青)