美国哥伦比亚大学欧文医学中心Lassman等报告，在携带不同成纤维细胞生长因子受体(FGFR)基因改变的、复发性胶质瘤患者中，FGFR抑制剂单药Infigratinib(BGJ398)的疗效有限，但携带FGFR1/FGFR3点突变或FGFR3-TACC3融合患者的疾病控制可持续1年以上。(Clin Cancer Res. 2022年3月28日在线版 DOI: 10.1158/1078-0432.CCR-21-2664)

FGFR基因组改变(扩增、突变和/或融合)发生在约8%的神经胶质瘤中，尤以FGFR1和FGFR3常见。该项多中心开放标签单臂Ⅱ期研究入组携带FGFR改变的、复发性/进行性神经胶质瘤成人患者，给予FGFR 1~3选择性抑制剂Infigratinib 125 mg d1~21 q28。主要终点是研究者根据RANO标准评估的6个月无进展生存(PFS)率。

结果显示，26例患者接受治疗，6个月PFS率为16.0%(95%CI 5.0%~32.5%)，中位PFS为1.7个月(95%CI 1.1~2.8个月)，客观缓解率为3.8%。4例的疾病控制持续时间超过1年，其中3例的治疗前组织FGFR1(K656E，2例)或FGFR3(K650E，1例)类似位置存在激活性点突变。另1例有FGFR3-TACC3融合。高磷血症是最常报告的、治疗相关的不良事件(所有级别，76.9%;3级，3.8%)，且是FGFR抑制剂的已知的毒性事件。

(编译 吴英)