复发或难治性CLL/SLL 单次输注liso-cel有效且安全
美国希望之城国家医疗中心Siddiqi等报告,在患有复发或难治性慢性淋巴细胞性白血病(CLL)或小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)的患者中,包括BTK抑制剂和维奈托克治疗均失败的患者,单次输注Lisocabtagene maraleucel(liso-cel)可诱导完全缓解或缓解,且安全性可控。(Lancet. 2023年6月6日在线版)
BTK抑制剂和维奈托克治疗均失败的、复发或难治性CLL/SLL患者,治疗选择很少且预后不良。为了评估liso-cel以Ⅱ期推荐剂量治疗此类患者的疗效和安全性,该项在美国27个地点开展的开放标签的单臂Ⅰ~Ⅱ期研究(TRANSCEND CLL 004)纳入此类患者,给予liso-cel 50 × 106(剂量水平1,DL1)或100 × 106(剂量水平2,DL2)CAR阳性T细胞。
入组标准:≥18岁;复发或难治性CLL/SLL;至少接受过两种方案的治疗,包括BTK抑制剂。主要终点为完全缓解率或缓解(包括骨髓未完全恢复的缓解)。
结果显示,2018年1月2日至2022年6月16日,137例入选患者接受了白细胞分离术,最终117例接受liso-cel治疗。患者的中位年龄为65岁(IQR:59~70岁);37例(32%)为女性;99例(85%)为白人,5例(4%)为黑人或非洲裔美国人,2例(2%)为其他种族,11例(9%)种族未知;既往治疗中位线数为5线(IQR:3~7线);117例为BTK抑制剂治疗失败者,70例为维奈托克治疗失败者。
DL2组49例的主要疗效分析显示,完全缓解或缓解率为18%(95%CI 9%~32%,P=0.0006;9例)。在接受liso-cel治疗的患者中,10例(9%)发生3级细胞因子释放综合征(无4级或5级事件),21例(18%;4级1例,5级0例)发生3级神经事件。在该研究的51例死亡中,43例发生在liso-cel输注后,其中5例是为治疗中出现的不良事件所致。1例死亡与liso-cel相关。 (编译 杨阅馨)