奥地利维也纳维也纳医科大学Peyrl等报告，在放疗后复发的髓母细胞瘤患者中，MEMMAT研究中门诊采用的联合方案可行、耐受性良好，且表现出了良好的活性。鉴于这些结果，这种以口服为主、耐受性良好的门诊治疗值得进一步评估。（JAMA Oncol. 2023年10月26日在线版）

放疗后复发的髓母细胞瘤患者预后不佳，缺乏标准的挽救方案。为了评估抗血管生成节拍组合疗法对髓母细胞瘤复发儿童患者的缓解率，该项研究者发起的、多中心、非随机对照Ⅱ期试验（MEMMAT）于2014年4月1日至2021年3月31日纳入40例初次诊断时<20岁的、未接受脑室—腹腔分流术的、复发性或难治性髓母细胞瘤患者。

干预治疗包括每日口服沙利度胺、非诺贝特、塞来昔布，和交替应用21天为一个周期的小剂量（节拍疗法）依托泊苷、环磷酰胺，辅以静脉应用贝伐珠单抗和由交替应用依托泊苷和阿糖胞苷组成的脑室内治疗。

主要终点为6个月抗血管生成节拍疗法的缓解率。次要终点包括无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和生活质量。

结果显示，40例患者治疗开始时的中位年龄为10岁（4~17岁），其中25例（62.5%）为男性，23例（57.5%）在治疗6个月后获得疾病控制，18例（45.0%）有缓解。

中位OS为25.5个月（10.9~40.0个月），中位PFS为8.5个月（1.7~15.4个月）。3年和5年的平均PFS率均为24.6%±7.9%，而3年和5年的平均OS率分别为43.6%±8.5%和22.6%±8.8%。

在分子亚群分析或复发次数分析中，PFS或OS均无显著差异。在有应答的患者中，5年的平均PFS率为49.7%±14.3%，而在治疗前12个月内无进展的患者中则为66.7%±16.1%。

治疗耐受性通常良好。3~4级治疗相关不良事件包括骨髓抑制、感染、癫痫发作和头痛。1例多线治疗失败且第三次复发的患者死于继发性急性髓系白血病。

（编译 岳诗论）