美国麻省总医院Plotkin等报告，布格替尼治疗多瘤种均有影像学缓解，对多线治疗失败的NF2相关神经鞘瘤病(NF2-SWN，曾被称为神经纤维瘤病2型)队列患者临床有效。(N Engl J Med. 2024; 390: 2284-2294.)

NF2-SWN是一种肿瘤易感综合征，表现为多发性前庭神经鞘瘤、非前庭神经鞘瘤、脑膜瘤和室管膜瘤。该病即使进展也没有获批的疗法。

该项篮式设计的Ⅱ期平台试验纳入≥12岁的、NF2-SWN和进行性肿瘤的患者，给予布格替尼180 mg qd治疗。一个中央审查委员会在每位患者中评估了1个靶肿瘤和最多5个非靶肿瘤。主要终点为靶肿瘤的影像学缓解。关键的次要终点是安全性、所有肿瘤的缓解率、听力缓解和患者报告的结果。

结果显示，共纳入40例(中位年龄26岁)有进展性靶肿瘤的患者接受了治疗，其中10例前庭神经鞘瘤、8例非前庭神经鞘瘤、20例脑膜瘤、2例室管膜瘤。中位随访10.4个月后，靶肿瘤的影像学缓解率为10%(95%CI 3%~24%)，所有肿瘤的为23%(95%CI 16%~30%)，其中脑膜瘤和非前庭神经鞘瘤患者的受益最大。治疗期间，所有肿瘤类型的年增殖率均下降。35%(95%CI 20%~53%)的合格耳出现了听力改善。

探索性分析表明，治疗期间自我报告的疼痛严重程度下降(每月降低0.013个单位，95%CI 0.002~0.029个单位)。未见治疗相关的4~5级不良事件。 (编译 李佳)