一项前瞻性Ⅱ期研究所得数据表明，应用质子束疗法治疗横纹肌肉瘤（RMS）可得到与光子治疗相似的5年局部控制率和生存期，并且毒性反应情况良好。（J Clin Oncol. 2014年10月20日在线版）

中位随访47个月后，57例患者的5年局部控制率为81%，无事件生存率（EFS）为69%，总生存率78%。低风险患者的5年局部控制率为93%。

 研究者之一Torunn L. Yock指出，“质子束放射治疗对于儿科RMS群体而言似乎是一种可行、安全且有效的治疗方法。但还需要更多的随访和前瞻性光子毒性数据，用来明确质子放射治疗是否可以减少和降低后发的不良反应及其严重程度。”

质子束治疗的合理性很大部分取决于这样一个观点，即这种技术能够产生与传统光子束疗法等同或更好的效果，并且放射相关毒性反应发生率更低。与光子疗法相比，质子束疗法可减少正常组织受照剂量2或3个系数，因此将其用于治疗儿科肿瘤将非常具有吸引力。

研究者指出，医学文献中可用于评价质子束疗法安全性和有效性的长期临床结果数据十分缺乏。为提高、改善循证依据，Yock等启动了一项Ⅱ期试验，旨在评价质子束疗法在美国每年约350例儿童和青少年RMS中的应用情况。

2005-2012年，研究入组了年龄不超过21岁的局限性RMS患者或2~10岁的胚胎性RMS患者。所有患者均接受标准化疗加质子束放疗。根据肿瘤部位和可及性决定是否采取手术切除。半数患者年龄不超过2岁，组织学分型主要为胚胎性（72%），2/3的患者患瘤部位不适切除。

截至数据分析时，41例患者无病存活，5例存活但疾病复发，11例患者因病死亡。16例复发病例中，8例隔离局部治疗无效。没有中枢神经损害病例。15例低风险患者的5年生存率为100%，5年EFS为93%。42例中度风险患者的5年EFS为61%，总生存率70%（两个结果与低风险患者相比的P值均为0.04）。13例患者出现急性毒性反应，3例患者出现迟发毒性反应，没有患者出现3级以上的急性或迟发毒性反应。

（编译 石磊）