美国FDA血液肿瘤产品办公室Gideon M. Blumenthal等对提交到FDA的晚期非小细胞肺癌(NSCLC)治疗临床试验进行了分析研究，分别基于临床试验层次和患者层次分析其有效率(ORR)、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)之间的关系。(J Clin Oncol. 2015年2月9日在线版)

研究确定了自2003年以来提交到美国FDA的14项治疗晚期NSCLC的临床试验(12567例)。仅纳入随机、主动控制且患者数超过150例的临床试验。以加权线性回归模型分析不同试验间PFS风险比(HR)、OS的HR和ORR比值比之间的关系。使用汇总数据比较治疗有效与无效患者之间的PFS和OS。该研究曾在2014年ASCO年会上进行过报告。

研究发现：不同的临床试验之间，PFS和ORR之间有显著的相关性(R2=0.89，95%CI 0.80~0.98)。而OS和ORR(R2=0.09; 95%CI 0~0.33)、PFS(R2=0.08，95%CI 0~0.31)之间没有相关性。在患者之间，与无效患者相比，有效患者的PFS和OS更长(PFS: HR=0.40，95%CI 0.38~0.42，OS: HR=0.40，95%CI 0.38~0.43).。

研究者得出结论认为，不同的临床试验，ORR和PFS之间显著相关。ORR和OS之间以及PFS和OS之间不相关，可能是由于后续的交叉治疗以及靶向治疗和一线治疗后生存期更长。患者层次的分析表明，与无效患者相比，有效患者的PFS和OS均更长。治疗晚期NSCLC时ORR大幅度提高可能对PFS影响较大。

(编译 何圆 审校 尤长宣)