西班牙奥维尔多大学Teresa Bernal等报道，尽管阿扎胞苷被广泛应用于高危骨髓增生异常综合征(MDS)的治疗，但是与传统药物相比它并不能提高长期生存。(Leukemia.2015年5月6日在线版)

西班牙骨髓增生异常综合征研究组的Bernal博士及其同事对821例高危患者进行研究，这些患者均为来自西班牙MDS登记处2000～2013年登记注册的患者，并排除那些进行干细胞移植的患者。研究者对患者的总生存期进行了分析，其中男性患者512例，女性患者309例，251例患者接受了阿扎胞苷(维达扎，新基公司)治疗，就诊时中位年龄为75岁。传统治疗包括最佳支持治疗、化疗及其他治疗方案。

Kaplan-Meier分析显示，阿扎胞苷治疗患者的中位生存期为13.4月，接受传统治疗患者的中位生存期为12.2月，截至最后一次随访，全体患者的中位随访期为9个月，存活患者的中位随访期为9.4个月。

研究者在文章中写道：“这一结果表明，迫切需要对与阿扎胞苷治疗反应相关的临床因素和生物学因素进行鉴定，并需要进行新药批准后和临床试验外的管理、药效和毒性研究。该研究结果并未表明，在未经选择的患者人群中应用阿扎胞苷治疗对总生存和无AML转化生存方面有明显的获益。”

然而在具有7号染色体畸变的患者中，阿扎胞苷治疗使患者具有较好的生存期(中位生存期：13.3个月 vs 8.6个月，P=0.08)。

Bernal博士指出，考虑到我们的结果，我认为应该建议所有中心都应该使用相同的治疗方案，且不应更改给药方案，所有的信息都应该被记录、分析并发表，以便澄清治疗的真正益处。不同的患者对药物可能又不同的反应。

众所周知，只有那些反应较好的患者才能在生存期方面获益。因此，我们首先应该确认与较好反应性相关的生物学因素，例如特定的基因变异或者患者不存在复杂染色体变异等。此外，应该注意到患者具有其他严重的合并症，可能会影响生存期，并且不受所接受治疗的影响。最虚弱的患者可能在治疗后变得更加严重。

俄亥俄州凯斯西储大学Nathan Berger称，该项研究非常有趣，特别是自从阿扎胞苷被广泛用于MDS患者的治疗。但是很明确的一点是，该项研究改变了阿扎胞苷的给药模式。

Berger博士认为，医生是否熟知该药的使用是影响患者总生存的一个重要因素，也必须对替代治疗方案和包括阿扎胞苷的治疗方案进行评估;如果发现死亡率的高低与应用阿扎胞苷的经验有关，那么该药应被限制在对其应用具有大量经验的医学中心中使用。

(编译 刘生伟 审校 邱林)