法国古斯塔夫·鲁西研究所内科Axel Le Cesne等报告的T-SAR研究结果显示：曲贝替定治疗进展期软组织肉瘤(STS，包括脂肪平滑肌肉瘤及非脂肪平滑肌肉瘤)的无进展生存期(PFS)优于最佳支持治疗(BSC)，脂肪平滑肌肉瘤患者从曲贝替定治疗中获益更多。(2016年ESMO年会. 摘要号：1396O)

T-SAR研究是一项随机多中心的Ⅲ期研究，招募103例经组织学确诊的进展期STS患者(年龄>18岁)。这些患者至少接受过一次含蒽环类药物的方案后病情进展，总体未超过三线治疗。根据患者是否为脂肪平滑肌肉瘤、≥1个可测量病灶(RECIST 1.1版)进行分层。60.2%患者为脂肪平滑肌肉瘤。患者的ECOG PS评分均为0~1分，且血液学及肝功能指标在正常范围。受试患者被随机分入曲贝替定组(52例)及BSC组(51例)，直至疾病进展、不良反应不可耐受或患者要求退出试验。曲贝替定用法：1.5 mg/m2，24小时静脉注射，3周方案。BSC组患者疾病进展后可交叉入组至曲贝替定组。主要研究终点为PFS。

结果显示：曲贝替定组患者的PFS较BSC组的显著延长，分别为3.12个月和1.51个月(HR=0.39，P<0.0001)。脂肪平滑肌肉瘤患者中，曲贝替定组的中位PFS为5.13个月，BSC组的为1.4个月(HR=0.29，P<0.0001)。而在非脂肪平滑肌肉瘤患者中，两组患者的PFS结果分别为1.81个月和1.51个月(HR=0.60，P=0.18)。

(编译 张帆)