美国阿拉巴马大学伯明翰分校等报告，急性早幼粒细胞白血病(APL)儿童患者对三氧化二砷(ATO)巩固治疗的耐受性良好，并且可以明显降低蒽环类药物的累积使用剂量，不但使标危和高危APL患者的复发风险维持在较低的状态，而且患者的生存情况较好。(J Clin Oncol. 2017年8月2日在线版)

儿童肿瘤学组AAML0631试验是一项Ⅲ期的历史对照试验，入组新诊断的APL患者，用于确定接受ATO巩固治疗和降低剂量的蒽环类药物治疗后患者的生存情况。该研究纳入通过PML-RARα聚合酶链反应确诊的新发APL患者(2~21岁)，根据诊断时的白细胞(WBC)计数分为标准风险(SR)组或高风险(HR)组。所有患者在诱导治疗期间、巩固治疗期间及维持治疗期间均接受全反式维A酸(ATRA)治疗。所有患者均接受2个周期的ATO治疗，治疗时点包括：巩固治疗1疗程，额外2个(SR组)或3个(HR组)包括大剂量阿糖胞苷和蒽环类药物的巩固疗程，以及包括ATRA、口服甲氨蝶呤和巯嘌呤的维持治疗阶段。

结果显示，共101例患者的结局可评估，其中SR组66例，HR组35例。3年总生存率为94%，无事件生存(EFS)率为91%。SR组和HR组的APL患者，总生存率分别为98%和86%(P=0.003)，EFS分别为95%和83%(P=0.03)。在AAML0631试验中，SR组患者的EFS不劣于AIDA 0493研究的历史对照组患者，该对照组患者使用大剂量蒽环类药物，且不包括ATO巩固治疗。AAML0631试验中的患者在巩固治疗1疗程接受ATO后，3年复发率仅为4%，SR组和HR组患者之间的差异不显著。

(编译 张静静)